Kaliforniens Stamcellsbyrå
CIRM finansierar många projekt som försöker bättre förstå diabetes och översätta dessa upptäckter till nya terapier.
beskrivning
Diabetes finns i två former: typ 1 (även känd som juvenil) och typ 2 (Även känd som vuxen). Cirka 1,25 miljoner människor i USA har typ 1-diabetes, vilket är den form som främst riktas mot stamcellsforskning.
typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom där kroppens eget immunsystem förstör cellerna i bukspottkörteln som gör hormonet insulin. Insulin cirkulerar normalt i blodomloppet efter en måltid och tillåter celler i kroppen att ta upp socker och använda det för mat. Utan insulin svälter cellerna och sockret byggs upp i blodomloppet där det kan skada njurarna, blodkärlen och näthinnan.varje potentiellt botemedel mot typ 1-diabetes kräver att de förlorade insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln ersätts. För närvarande kommer de enda cellerna som kan användas för en sådan transplantation från donerade organ, som är bristfälliga. Sådana insulinproducerande celltransplantationer är också riskabla eftersom cellerna kan avvisas av mottagarens kropp om de inte får immunundertryckande läkemedel.
för att lösa det första problemet har grupper av CIRM-finansierade forskare utvecklat metoder för att göra ersättningsinsulinproducerande celler härledda från mänskliga embryonala stamceller, som kan odlas i stora mängder. Implanterade i möss och råttor kan dessa celler reglera blodsockret.
för att komma runt problemet med avstötning har CIRM-finansierade Team placerat donatorceller i en enhet som implanterar under huden och skyddar cellerna från patientens immunsystem. Andra grupper studerar hur man reglerar immunsystemet för att göra stamceller härledda transplantationer säkrare.
kliniska scenprogram
UC San Francisco
Transplantation av betaceller, som finns i donatorpankreatiska öar, kan vända symptomen på diabetes. På grund av en dålig ööverlevnadsgrad kräver transplantationer dock öar från flera givare. Eftersom öceller transplanteras direkt i kärlen som kommer in i levern är det extremt svårt att övervaka och hämta dessa celler om behovet uppstår. Peter Stock och hans team på UCSF använder paratyroidkörtlar för att hjälpa till med transplantationsprocedurens framgång och livskraft. Samtransplantation av öar och bisköldkörtlar, från samma givare, ökar väsentligt betacellsöverlevnaden, vilket potentiellt möjliggör adekvat långvarig insulinproduktion och eliminerar behovet av flera givare. Samtransplantationen kommer att inträffa i patientens underarm, vilket möjliggör enklare övervakning och förbättrar effektiviteten och tillgängligheten av ötransplantationer för patienter.
- för att lära dig mer om denna rättegång på clinicaltrials.gov
Caladrius Biosciences
Caladrius riktar sig mot immunsystemet som en alternativ strategi för behandling av patienter med typ 1-diabetes. Denna sjukdom får immunsystemet att förstöra de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln. Teamet utvecklar en stamcellsbaserad terapi med patientens egna celler. De kommer att ta celler, kallade regulatoriska T-celler (Tregs), från patientens eget immunsystem, utöka antalet celler i laboratoriet och förbättra dem för att göra dem mer effektiva för att förhindra autoimmun attack på de insulinproducerande cellerna.
- Läs mer om projektet
- Läs mer om den kliniska prövningen
ViaCyte
ViaCyte utvecklar cellterapier för att ersätta förlorade betaceller för personer med typ 1-diabetes (T1D). Terapierna härrör från mänskliga embryonala stamceller, som delvis mognas till att bli bukspottkörtelvävnader (typen förstörd i T1D). Cellerna sätts in i en liten påse som transplanteras under patientens hud. De transplanterade cellerna kommer att utvecklas till helt mogna betaceller som utsöndrar hormonet insulin, vilket behövs för att hålla blodsockernivån på en hälsosam nivå. CIRM finansierar ViaCytes två fas 1/2-försök som testar olika produktkandidater. Den första produkten, VC-01, kapslar in cellerna och skyddar dem från patientens immunsystem. Den andra produkten, VC-02, gör att patientens blodkärl kan komma i direkt kontakt med de implanterade cellerna. VC-02 utvecklas för patienter med hög risk T1D.
Läs mer:
- VC-01 trial
- VC-02 trial
framsteg och löfte i diabetesforskning