antytrombina jest glikoproteiną o kluczowym znaczeniu dla regulacji krzepnięcia. Jego podstawowym działaniem jest hamowanie aktywowanych czynników krzepnięcia IIa (trombina) i Xa. Ponadto istnieją coraz większe dowody sugerujące, że antytrombina odgrywa również rolę w hamowaniu stanu zapalnego w środowisku śródbłonka naczyniowego. Zmniejszenie stężenia antytrombiny w osoczu może wynikać z wrodzonego niedoboru lub wynikać wtórnie z szeregu zaburzeń, takich jak zaburzenia czynności wątroby, przedwczesne niemowlęctwo i sepsa, lub w wyniku interwencji, takich jak poważna operacja lub obejście krążeniowo-oddechowe. Wrodzony niedobór antytrombiny jest najistotniejszym klinicznie z dziedzicznych zakrzepów, co powoduje zakrzepicę u większości chorych. Wyzwaniem w leczeniu tych pacjentów jest zapobieganie zakrzepicy potencjalnie zagrażającej życiu, przy jednoczesnym zminimalizowaniu równie istotnego ryzyka krwawienia związanego z długotrwałym działaniem przeciwzakrzepowym. Osiąga się to w pierwszej kolejności poprzez identyfikację epizodów wysokiego ryzyka, takich jak operacja, unieruchomienie i ciąża, w przypadku których można zastosować profilaktykę przeciwzakrzepową w krótkim okresie. Profilaktykę w takich okresach najlepiej zapewnia stosowanie heparyny o niskiej masie cząsteczkowej (LMWH) z substytucją lub dodaniem koncentratu antytrombiny w sytuacjach szczególnie wysokiego ryzyka. W przypadku ciąży koncentrat antytrombiny jest często stosowany w okresie około porodu, kiedy LMWH może zwiększać ryzyko krwotoku poporodowego. W miarę starzenia się pacjentów z wrodzonym niedoborem antytrombiny ryzyko zakrzepowe stopniowo wzrasta, a u wielu pacjentów długotrwałe leczenie przeciwzakrzepowe staje się nieuniknione z powodu nawracających epizodów żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej. Istnieje duże zainteresowanie rolą niedoboru antytrombiny w przebiegu sepsy i krytycznie chorego pacjenta, w którym istnieje wyraźna korelacja między ciężkością choroby a stopniem redukcji antytrombiny. Nie jest jednak jeszcze jasne, w jakim stopniu wyczerpanie antytrombiny wpływa na stan kliniczny takich pacjentów. W wielu badaniach oceniano stosowanie antytrombiny jako leczenia w warunkach intensywnej opieki medycznej, z ogólnym wnioskiem, że jej stosowanie przynosi pewne korzyści, ale tylko w przypadku stosowania dużych dawek ponad fizjologicznych. Stało się również jasne, że jednoczesne stosowanie jakiejkolwiek postaci heparyny usuwa wszelkie korzyści wynikające z leczenia antytrombiną w tym zakresie. Do niedawna zamiennik antytrombiny był dostępny tylko jako zbiorczy produkt pochodzący z osocza, który pomimo skutecznej inaktywacji wirusowej nadal niesie ze sobą niepewne ryzyko zakażenia przenoszonego przez transfuzję. Rekombinowany produkt antytrombiny, obecnie badany i niedawno dopuszczony do obrotu w Europie, może stanowić użyteczną alternatywną opcję leczenia.