CIRM finansuje wiele projektów mających na celu lepsze zrozumienie cukrzycy i przełożenie tych odkryć na nowe terapie.

opis

cukrzyca występuje w dwóch postaciach: typ 1 (znany również jako młodzieńczy) i typ 2 (znany również jako dorosły). Około 1,25 miliona ludzi w USA ma cukrzycę typu 1, która jest formą przede wszystkim celem badań nad komórkami macierzystymi.

cukrzyca typu 1 jest chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy organizmu niszczy komórki trzustki, które wytwarzają hormon insulinę. Insulina normalnie krąży we krwi po posiłku i pozwala komórkom organizmu na pobranie cukru i wykorzystanie go do jedzenia. Bez insuliny komórki głodują, a cukier gromadzi się we krwi, gdzie może uszkodzić nerki, naczynia krwionośne i siatkówkę.

każde potencjalne lekarstwo na cukrzycę typu 1 wymaga zastąpienia utraconych komórek trzustki produkujących insulinę. Obecnie jedyne komórki, które można wykorzystać do takiego przeszczepu, pochodzą z oddanych narządów, których brakuje. Takie transplantacje komórek wytwarzających insulinę są również ryzykowne, ponieważ komórki mogą zostać odrzucone przez organizm biorcy, jeśli nie otrzymają leków hamujących odporność.

aby rozwiązać pierwszy problem, grupy naukowców finansowanych z CIRM opracowały metody tworzenia zastępczych komórek produkujących insulinę pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych, które mogą być hodowane w dużych ilościach. Wszczepione myszom i szczurom komórki te są w stanie regulować poziom cukru we krwi.

aby obejść problem odrzucenia, zespoły finansowane przez CIRM umieściły komórki progenitorowe dawcy w urządzeniu, które wszczepia się pod skórę i chroni komórki przed układem odpornościowym pacjenta. Inne grupy badają, jak regulować układ odpornościowy, aby transplantacje pochodzące z komórek macierzystych były bezpieczniejsze.

programy etapu klinicznego

UC San Francisco

przeszczep komórek beta, zawartych w wysepkach trzustki dawcy, może odwrócić objawy cukrzycy. Jednak ze względu na słabą przeżywalność wysepek, przeszczepy wymagają wysepek od wielu dawców. Ponieważ komórki wysepek są przeszczepiane bezpośrednio do naczyń, które wchodzą do wątroby, niezwykle trudno jest monitorować i pobierać te komórki w razie potrzeby. Peter Stock i jego zespół z UCSF używają przytarczyc, aby pomóc w powodzeniu i żywotności procedury przeszczepu. Jednoczesne przeszczepienie wysepek i gruczołów przytarczyc od tego samego dawcy znacznie zwiększa przeżywalność komórek beta, potencjalnie umożliwiając odpowiednią długotrwałą produkcję insuliny i eliminując potrzebę stosowania wielu dawców. Współwystępowanie nastąpi w przedramieniu pacjenta, co pozwala na łatwiejsze monitorowanie oraz poprawia skuteczność i dostępność przeszczepów wysepek dla pacjentów.

• aby dowiedzieć się więcej o tym procesie na clinicaltrials.gov

Caladrius Biosciences

Caladrius jest ukierunkowany na układ odpornościowy jako alternatywną strategię leczenia pacjentów z cukrzycą typu 1. Choroba ta powoduje, że układ odpornościowy niszczy komórki trzustki produkujące insulinę. Zespół opracowuje terapię opartą na komórkach macierzystych z wykorzystaniem własnych komórek pacjenta. Pobierają komórki, zwane komórkami regulacyjnymi T (Tregs), z własnego układu odpornościowego pacjenta, zwiększają liczbę tych komórek w laboratorium i wzmacniają je, aby były bardziej skuteczne w zapobieganiu autoimmunologicznemu atakowi na komórki produkujące insulinę.

• Czytaj więcej o projekcie
• Czytaj więcej o badaniu klinicznym

ViaCyte

ViaCyte opracowuje terapie komórkowe w celu zastąpienia utraconych komórek beta u osób z cukrzycą typu 1 (T1D). Terapie pochodzą z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych, które częściowo dojrzewają, stając się tkankami trzustki (Typ zniszczony w T1D). Komórki są wkładane do małej torebki, która jest przeszczepiana pod skórą pacjenta. Przeszczepione komórki rozwiną się w pełni dojrzałych komórek beta, które wydzielają hormon insuliny, który jest potrzebny do utrzymania poziomu cukru we krwi na zdrowym poziomie. CIRM finansuje dwie fazy 1/2 testów ViaCyte testujących różnych kandydatów na produkty. Pierwszy produkt, VC-01, zawiera komórki i chroni je przed układem odpornościowym pacjenta. Drugi produkt, VC-02, pozwala naczyniom krwionośnym pacjenta na bezpośredni kontakt z wszczepionymi komórkami. VC-02 jest opracowywany dla pacjentów z wysokim ryzykiem T1D.

Dowiedz się więcej:

• badanie VC-01
• badanie VC-02

postęp i obietnica w badaniach nad cukrzycą

dotacje CIRM na cukrzycę

filmy o cukrzycy CIRM