California’ s Stam Cell Agency
CIRM financiert vele projecten om diabetes beter te begrijpen en deze ontdekkingen te vertalen in nieuwe therapieën.
beschrijving
Diabetes komt in twee vormen voor: type 1 (ook bekend als juveniel) en type 2 (ook bekend als volwassen). Ongeveer 1.25 miljoen mensen in de V. S. hebben Type 1 diabetes, die de vorm hoofdzakelijk wordt gericht door het onderzoek van de stamcel is.
type 1 diabetes is een auto-immuunziekte waarbij het eigen immuunsysteem van het lichaam de cellen in de alvleesklier vernietigt die het hormoon insuline maken. Insuline circuleert normaal in de bloedbaan na een maaltijd en laat cellen van het lichaam om suiker op te nemen en te gebruiken voor voedsel. Zonder insuline verhongeren cellen en de suiker bouwt zich op in de bloedbaan waar het de nieren, bloedvaten en het netvlies kan beschadigen.
elke mogelijke genezing van type 1 diabetes vereist vervanging van de verloren insulineproducerende cellen van de alvleesklier. Momenteel zijn de enige cellen die voor een dergelijke transplantatie kunnen worden gebruikt afkomstig van gedoneerde organen, die schaars zijn. Dergelijke insuline-producerende celtransplantaties zijn ook riskant omdat de cellen door het lichaam van de ontvanger kunnen worden afgewezen als zij geen immune onderdrukkende drugs ontvangen.
om het eerste probleem op te lossen, hebben groepen door CIRM gefinancierde onderzoekers methoden ontwikkeld om vervangende insulineproducerende cellen te maken die zijn afgeleid van menselijke embryonale stamcellen, die in grote hoeveelheden kunnen worden gekweekt. Geïmplanteerd in muizen en ratten zijn deze cellen in staat om de bloedsuikerspiegel te reguleren.
om het probleem van afstoting te omzeilen, hebben door CIRM gefinancierde teams donorvoorlopercellen geplaatst in een apparaat dat onder de huid implanteert en de cellen afschermt van het immuunsysteem van de patiënt. Andere groepen bestuderen hoe het immuunsysteem te reguleren om stamcel-afgeleide transplantaties veiliger te maken.
klinische fase programma ‘ s
UC San Francisco
transplantatie van bètacellen, in donor pancreas eilandjes, kan de symptomen van diabetes omkeren. Echter, als gevolg van een slechte eilandje overlevingskans, transplantaties eilandjes van meerdere donoren nodig. Aangezien eilandjecellen direct worden getransplanteerd in de vaten die de lever binnenkomen, is het uiterst moeilijk om deze cellen te controleren en terug te halen mocht dat nodig zijn. Peter Stock en zijn team bij UCSF gebruiken bijschildklieren om te helpen bij het succes en de levensvatbaarheid van de transplantatie procedure. Gelijktijdige transplantatie van eilandjes en bijschildklieren, afkomstig van dezelfde donor, verhoogt de overleving van bètacellen aanzienlijk, waardoor een adequate langdurige insulineproductie mogelijk is en de behoefte aan meerdere donoren wordt weggenomen. De co-transplantatie zal plaatsvinden in de onderarm van de patiënt, wat gemakkelijker monitoring mogelijk maakt en de effectiviteit en toegankelijkheid van islet transplantaties voor patiënten verbetert.
- voor meer informatie over deze proef op clinicaltrials.gov
Biowetenschappen van Caladrius
Caladrius richt zich op het immuunsysteem als een alternatieve strategie voor de behandeling van patiënten met type 1 diabetes. Deze ziekte veroorzaakt het immuunsysteem om de insuline-producerende cellen van de alvleesklier te vernietigen. Het team ontwikkelt een stamcel-gebaseerde therapie met behulp van de eigen cellen van de patiënt. Zij zullen cellen nemen, genoemd regelgevende T cellen (Tregs), van het eigen immuunsysteem van de patiënt, het aantal van die cellen in het laboratorium uitbreiden en hen verbeteren om hen efficiënter te maken bij het verhinderen van de auto-immune aanval op de insuline-producerende cellen.
- Lees meer over het project
- Lees meer over de klinische studie
ViaCyte
ViaCyte ontwikkelt celtherapieën ter vervanging van verloren bètacellen voor mensen met type 1 diabetes (T1D). De therapieën worden afgeleid van menselijke embryonale stamcellen, die gedeeltelijk gerijpt zijn in het worden van pancreasweefsels (het type vernietigd in T1D). De cellen worden ingebracht in een klein zakje dat onder de huid van de patiënt wordt getransplanteerd. De getransplanteerde cellen ontwikkelen zich tot volledig gerijpte bètacellen die het hormoon insuline afscheiden, wat nodig is om de bloedsuikerspiegel op een gezond niveau te houden. CIRM is de financiering van ViaCyte ‘ s twee fase 1/2 proeven testen van verschillende productkandidaten. Het eerste product, VC-01, kapselt de cellen en beschermt ze tegen het immuunsysteem van de patiënt. Het tweede product, VC-02, staat de bloedvaten van de patiënt toe om direct contact met de geïmplanteerde cellen te maken. VC-02 wordt ontwikkeld voor patiënten met een hoog risico op T1D.
meer informatie:
- VC-01 studie
- VC-02 studie
vooruitgang en belofte in diabetesonderzoek