La Agencia de Células Madre de California
El CIRM financia muchos proyectos que buscan comprender mejor la diabetes y traducir esos descubrimientos en nuevas terapias.
Descripción
La diabetes se presenta en dos formas: tipo 1 (también conocida como juvenil) y tipo 2 (también conocida como adulta). Aproximadamente 1,25 millones de personas en los EE.UU. tienen diabetes tipo 1, que es la forma a la que se dirige principalmente la investigación con células madre.
La diabetes tipo 1 es un trastorno autoinmune en el que el propio sistema inmunitario del cuerpo destruye las células del páncreas que producen la hormona insulina. La insulina normalmente circula en el torrente sanguíneo después de una comida y permite que las células del cuerpo absorban el azúcar y lo utilicen como alimento. Sin insulina, las células mueren de hambre y el azúcar se acumula en el torrente sanguíneo, donde puede dañar los riñones, los vasos sanguíneos y la retina.
Cualquier cura potencial para la diabetes tipo 1 requiere reemplazar las células del páncreas que producen insulina perdidas. En la actualidad, las únicas células que se pueden utilizar para un trasplante de este tipo provienen de órganos donados, que son escasos. Estos trasplantes de células productoras de insulina también son riesgosos porque el cuerpo del receptor puede rechazar las células si no reciben medicamentos inmunosupresores.
Para resolver el primer problema, grupos de investigadores financiados por el CIRM han desarrollado métodos para fabricar células productoras de insulina de reemplazo derivadas de células madre embrionarias humanas, que se pueden cultivar en grandes cantidades. Implantadas en ratones y ratas, estas células son capaces de regular el azúcar en la sangre.
Para evitar el problema del rechazo, los equipos financiados por el CIRM han colocado células progenitoras de donantes en un dispositivo que se implanta debajo de la piel y protege las células del sistema inmunitario del paciente. Otros grupos están estudiando cómo regular el sistema inmunitario para que los trasplantes derivados de células madre sean más seguros.
Programas de estadios clínicos
UC San Francisco
El trasplante de células beta, contenidas en islotes pancreáticos de donantes, puede revertir los síntomas de la diabetes. Sin embargo, debido a la baja tasa de supervivencia de los islotes, los trasplantes requieren islotes de múltiples donantes. Dado que las células de los islotes se trasplantan directamente a los vasos que ingresan al hígado, es extremadamente difícil monitorear y recuperar estas células si es necesario. Peter Stock y su equipo de UCSF están utilizando glándulas paratiroides para ayudar en el éxito y la viabilidad del procedimiento de trasplante. El trasplante conjunto de islotes y glándulas paratiroides, del mismo donante, aumenta sustancialmente la supervivencia de las células beta, lo que potencialmente permite una producción adecuada de insulina a largo plazo y elimina la necesidad de múltiples donantes. El cotrasplante se realizará en el antebrazo del paciente, lo que permite un seguimiento más sencillo y mejora la eficacia y accesibilidad de los trasplantes de islotes para los pacientes.
- Para obtener más información sobre esta prueba en clinicaltrials.gov
Caladrius Biosciences
Caladrius se dirige al sistema inmunitario como estrategia alternativa para tratar a pacientes con diabetes tipo 1. Esta enfermedad hace que el sistema inmunitario destruya las células del páncreas que producen insulina. El equipo está desarrollando una terapia basada en células madre utilizando las propias células del paciente. Tomarán células, llamadas células T reguladoras (Tregs), del propio sistema inmunitario del paciente, ampliarán el número de esas células en el laboratorio y las mejorarán para que sean más eficaces en la prevención del ataque autoinmune a las células productoras de insulina.
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ViaCyte
ViaCyte está desarrollando terapias celulares para reemplazar las células beta perdidas para personas con diabetes tipo 1 (DT1). Las terapias se derivan de células madre embrionarias humanas, que maduran parcialmente para convertirse en tejidos pancreáticos (el tipo destruido en T1D). Las células se insertan en una pequeña bolsa que se trasplanta debajo de la piel del paciente. Las células trasplantadas se convertirán en células beta completamente maduras que secretan la hormona insulina, que es necesaria para mantener los niveles de azúcar en sangre a un nivel saludable. El CIRM está financiando los dos ensayos de fase 1/2 de ViaCyte para probar diferentes productos candidatos. El primer producto, VC-01, encapsula las células y las protege del sistema inmunitario del paciente. El segundo producto, VC-02, permite que los vasos sanguíneos del paciente entren en contacto directo con las células implantadas. VC – 02 se está desarrollando para pacientes con DT1 de alto riesgo.
Más información:
- Ensayo VC-01
- Ensayo VC-02
Progreso y promesa en la investigación de la Diabetes