CIRM finanzia molti progetti che cercano di comprendere meglio il diabete e di tradurre queste scoperte in nuove terapie.

Descrizione

Il diabete si presenta in due forme: tipo 1 (noto anche come giovanile) e tipo 2 (noto anche come adulto). Circa 1,25 milioni di persone negli Stati Uniti hanno il diabete di tipo 1, che è la forma principalmente presa di mira dalla ricerca sulle cellule staminali.

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo distrugge le cellule del pancreas che producono l’insulina ormonale. L’insulina normalmente circola nel flusso sanguigno dopo un pasto e consente alle cellule del corpo di assumere zucchero e usarlo per il cibo. Senza insulina, le cellule muoiono di fame e lo zucchero si accumula nel sangue dove può danneggiare i reni, i vasi sanguigni e la retina.

Qualsiasi potenziale cura per il diabete di tipo 1 richiede la sostituzione delle cellule del pancreas che producono insulina perse. Attualmente, le uniche cellule che possono essere utilizzate per un tale trapianto provengono da organi donati, che scarseggiano. Tali trapianti di cellule che producono insulina sono anche rischiosi perché le cellule possono essere respinte dal corpo del ricevente se non ricevono farmaci soppressori immunitari.

Per risolvere il primo problema, gruppi di ricercatori finanziati dal CIRM hanno sviluppato metodi per sostituire le cellule produttrici di insulina derivate da cellule staminali embrionali umane, che possono essere coltivate in grandi quantità. Impiantate in topi e ratti queste cellule sono in grado di regolare lo zucchero nel sangue.

Per aggirare il problema del rigetto, i team finanziati dal CIRM hanno posizionato le cellule progenitrici dei donatori in un dispositivo che impianta sotto la pelle e protegge le cellule dal sistema immunitario del paziente. Altri gruppi stanno studiando come regolare il sistema immunitario per rendere più sicuri i trapianti derivati dalle cellule staminali.

Programmi di fase clinica

UC San Francisco

Il trapianto di cellule beta, contenute in isole pancreatiche donatrici, può invertire i sintomi del diabete. Tuttavia, a causa di uno scarso tasso di sopravvivenza delle isole, i trapianti richiedono isolotti da più donatori. Poiché le cellule delle isole vengono trapiantate direttamente nei vasi che entrano nel fegato, è estremamente difficile monitorare e recuperare queste cellule in caso di necessità. Peter Stock e il suo team presso UCSF stanno usando le ghiandole paratiroidi per aiutare nel successo e la vitalità della procedura di trapianto. Il co-trapianto di isole e ghiandole paratiroidi, dallo stesso donatore, aumenta sostanzialmente la sopravvivenza delle cellule beta, consentendo potenzialmente un’adeguata produzione di insulina a lungo termine e eliminando la necessità di donatori multipli. Il co-trapianto avverrà nell’avambraccio del paziente, che consente un monitoraggio più facile e migliora l’efficacia e l’accessibilità dei trapianti di isole per i pazienti.

• Per saperne di più su questa prova su clinicaltrials.gov

Caladrius Biosciences

Caladrius si rivolge al sistema immunitario come strategia alternativa per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1. Questa malattia fa sì che il sistema immunitario distrugga le cellule produttrici di insulina del pancreas. Il team sta sviluppando una terapia basata su cellule staminali utilizzando le cellule del paziente. Prenderanno le cellule, chiamate cellule T regolatorie (Treg), dal sistema immunitario del paziente, espanderanno il numero di quelle cellule in laboratorio e le potenzieranno per renderle più efficaci nel prevenire l’attacco autoimmune sulle cellule produttrici di insulina.

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ViaCyte

ViaCyte sta sviluppando terapie cellulari per sostituire le cellule beta perse per le persone con diabete di tipo 1 (T1D). Le terapie sono derivate da cellule staminali embrionali umane, che sono parzialmente maturate per diventare tessuti pancreatici (il tipo distrutto in T1D). Le cellule vengono inserite in una piccola sacca che viene trapiantata sotto la pelle del paziente. Le cellule trapiantate si svilupperanno in cellule beta completamente mature che secernono l’insulina ormonale, necessaria per mantenere i livelli di zucchero nel sangue a un livello sano. CIRM sta finanziando le due prove di fase 1/2 di ViaCyte che testano diversi candidati di prodotti. Il primo prodotto, VC-01, incapsula le cellule e le protegge dal sistema immunitario del paziente. Il secondo prodotto, VC-02, consente ai vasi sanguigni del paziente di entrare in contatto diretto con le cellule impiantate. VC – 02 è in fase di sviluppo per i pazienti con T1D ad alto rischio.

Ulteriori informazioni:

• VC-01 trial
• VC-02 trial

Progressi e promesse nella ricerca sul diabete

CIRM Grants Targeting Diabetes

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