Kalifornia Őssejt Ügynökség
CIRM alapok számos projekt célja, hogy jobban megértsük a cukorbetegség, valamint fordítás azok a felfedezések, az új terápiák.
leírás
a cukorbetegség kétféle formában fordul elő: 1-es típusú (más néven fiatalkori) és 2-es típusú (más néven felnőtt). Az Egyesült Államokban körülbelül 1, 25 millió embernek van 1-es típusú cukorbetegsége, amelyet elsősorban az őssejtkutatás céloz meg.
az 1-es típusú cukorbetegség egy autoimmun betegség, amelyben a szervezet saját immunrendszere elpusztítja a hasnyálmirigy sejtjeit, amelyek az inzulin hormont termelik. Az inzulin általában étkezés után kering a véráramban, és lehetővé teszi a szervezet sejtjeinek, hogy cukrot vegyenek fel, és táplálékként használják. Inzulin nélkül a sejtek éheznek, a cukor pedig a véráramba kerül, ahol károsíthatja a veséket, az ereket és a retinát.
az 1-es típusú cukorbetegség bármely lehetséges gyógyítása megköveteli a hasnyálmirigy Elveszett inzulintermelő sejtjeinek cseréjét. Jelenleg az egyetlen olyan sejt, amely ilyen transzplantációra használható, adományozott szervekből származik, amelyek hiányosak. Az ilyen inzulintermelő sejtátültetések szintén kockázatosak, mivel a sejteket a recipiens teste elutasíthatja, ha nem kapnak immuncsökkentő gyógyszereket.
megoldani az első probléma, csoportok CIRM által finanszírozott kutatók dolgoztak ki módszereket, hogy csere inzulin-termelő sejtek származik emberi embrionális őssejtek, amelyek felnőtt, nagy mennyiségben. Egerekbe és patkányokba ültetve ezek a sejtek képesek szabályozni a vércukorszintet.
a kilökődés problémájának megoldása érdekében a CIRM által finanszírozott csoportok donor progenitor sejteket helyeztek egy olyan eszközbe, amely a bőr alá implantál, és védi a sejteket a beteg immunrendszerétől. Más csoportok tanulmányozzák az immunrendszer szabályozását, hogy az őssejtből származó transzplantációk biztonságosabbak legyenek.
klinikai stádiumú programok
UC San Francisco
a donor hasnyálmirigy-szigetekben található béta-sejtek átültetése visszafordíthatja a cukorbetegség tüneteit. A rossz sziget túlélési aránya miatt azonban a transzplantációk több donorból származó szigeteket igényelnek. Mivel a szigetsejteket közvetlenül a májba belépő edényekbe ültetik át, rendkívül nehéz ezeket a sejteket nyomon követni és letölteni, ha szükség van rá. Peter Stock és csapata az UCSF-nél mellékpajzsmirigyeket használnak, hogy segítsenek a transzplantációs eljárás sikerében és életképességében. Ugyanabból a donorból származó szigetek és mellékpajzsmirigyek együttes átültetése jelentősen növeli a béta-sejtek túlélését, ami potenciálisan lehetővé teszi a megfelelő hosszú távú inzulin termelést, és megszünteti a több donor szükségességét. Az együttes transzplantáció a beteg alkarjában történik, ami lehetővé teszi a könnyebb megfigyelést, valamint javítja a szigetátültetések hatékonyságát és hozzáférhetőségét a betegek számára.
- Ha többet szeretne megtudni erről a próbáról clinicaltrials.gov
Caladrius Biosciences
a Caladrius az immunrendszert célozza meg, mint alternatív stratégiát az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek kezelésére. Ez a betegség az immunrendszert a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjeinek elpusztítására készteti. A csapat őssejt-alapú terápiát dolgoz ki a beteg saját sejtjeinek felhasználásával. Elveszik a sejtek, az úgynevezett szabályozó T-sejtek (Tregs), a beteg saját immunrendszere, bontsa ki a száma, ezek a sejtek a laborba, fokozza őket, hogy azok hatékonyabban megakadályozza az autoimmun támadás az inzulin-termelő sejtek.
- További információ a projektről
- További információ a klinikai vizsgálatról
ViaCyte
a ViaCyte sejtterápiákat fejleszt ki az elveszett béta-sejtek helyettesítésére az 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedők számára. A terápiák emberi embrionális őssejtekből származnak, amelyek részben hasnyálmirigy-szövetekké válnak (a T1D-ben elpusztított típus). A sejteket egy kis tasakba helyezzük, amelyet a beteg bőrébe ültetünk át. Az átültetett sejtek teljesen érett béta-sejtekké alakulnak, amelyek kiválasztják az inzulin hormont, amelyre szükség van a vércukorszint egészséges szinten tartásához. A CIRM finanszírozza a ViaCyte két fázisú 1/2 kísérletét, amelyek különböző termékjelölteket tesztelnek. Az első termék, a VC-01, befogja a sejteket, és megvédi őket a beteg immunrendszerétől. A második termék, a VC-02 lehetővé teszi a páciens véredényeinek közvetlen érintkezését a beültetett sejtekkel. A VC-02-t magas kockázatú T1D-ben szenvedő betegek számára fejlesztették ki.
További információ:
- VC – 01 vizsgálat
- VC – 02 vizsgálat
haladás és ígéret a cukorbetegség kutatásában