L’Agence californienne des cellules souches
Le CIRM finance de nombreux projets visant à mieux comprendre le diabète et à traduire ces découvertes en nouvelles thérapies.
Description
Le diabète se présente sous deux formes: le diabète de type 1 (également appelé juvénile) et le diabète de type 2 (également appelé adulte). Environ 1,25 million de personnes aux États-Unis souffrent de diabète de type 1, qui est la forme principalement ciblée par la recherche sur les cellules souches.
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire du corps détruit les cellules du pancréas qui fabriquent l’hormone insuline. L’insuline circule normalement dans la circulation sanguine après un repas et permet aux cellules du corps de prendre du sucre et de l’utiliser pour la nourriture. Sans insuline, les cellules meurent de faim et le sucre s’accumule dans la circulation sanguine où il peut endommager les reins, les vaisseaux sanguins et la rétine.
Tout traitement potentiel du diabète de type 1 nécessite le remplacement des cellules productrices d’insuline perdues du pancréas. Actuellement, les seules cellules pouvant être utilisées pour une telle greffe proviennent d’organes donnés, qui sont rares. De telles greffes de cellules productrices d’insuline sont également risquées car les cellules peuvent être rejetées par le corps du receveur si elles ne reçoivent pas de médicaments immunosuppresseurs.
Pour résoudre le premier problème, des groupes de chercheurs financés par le CIRM ont mis au point des méthodes permettant de fabriquer des cellules productrices d’insuline de remplacement dérivées de cellules souches embryonnaires humaines, qui peuvent être cultivées en grandes quantités. Implantées chez des souris et des rats, ces cellules sont capables de réguler la glycémie.
Pour contourner le problème du rejet, des équipes financées par le CIRM ont placé des cellules progénitrices donneuses dans un dispositif qui s’implante sous la peau et protège les cellules du système immunitaire du patient. D’autres groupes étudient comment réguler le système immunitaire pour rendre les greffes dérivées de cellules souches plus sûres.
Programmes de stade clinique
UC San Francisco
La transplantation de cellules bêta, contenues dans les îlots pancréatiques du donneur, peut inverser les symptômes du diabète. Cependant, en raison d’un faible taux de survie des îlots, les transplantations nécessitent des îlots provenant de plusieurs donneurs. Étant donné que les cellules des îlots sont transplantées directement dans les vaisseaux qui pénètrent dans le foie, il est extrêmement difficile de surveiller et de récupérer ces cellules en cas de besoin. Peter Stock et son équipe de l’UCSF utilisent les glandes parathyroïdes pour faciliter le succès et la viabilité de la procédure de transplantation. La co-transplantation d’îlots et de glandes parathyroïdes, provenant du même donneur, augmente considérablement la survie des cellules bêta, ce qui permet potentiellement une production adéquate d’insuline à long terme et élimine le besoin de donneurs multiples. La co-transplantation aura lieu dans l’avant-bras du patient, ce qui permet une surveillance plus facile et améliore l’efficacité et l’accessibilité des greffes d’îlots pour les patients.
- Pour en savoir plus sur cet essai sur clinicaltrials.gov
Caladrius Biosciences
Caladrius vise le système immunitaire comme stratégie alternative pour traiter les patients atteints de diabète de type 1. Cette maladie provoque la destruction par le système immunitaire des cellules productrices d’insuline du pancréas. L’équipe développe une thérapie basée sur les cellules souches en utilisant les propres cellules du patient. Ils prélèveront des cellules, appelées cellules T régulatrices (Tregs), du propre système immunitaire du patient, augmenteront le nombre de ces cellules dans le laboratoire et les amélioreront pour les rendre plus efficaces pour prévenir l’attaque auto-immune sur les cellules productrices d’insuline.
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ViaCyte
ViaCyte développe des thérapies cellulaires pour remplacer les cellules bêta perdues chez les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1). Les thérapies sont dérivées de cellules souches embryonnaires humaines, qui sont partiellement mûries pour devenir des tissus pancréatiques (le type détruit dans le DT1). Les cellules sont insérées dans une petite poche qui est transplantée sous la peau du patient. Les cellules transplantées se développeront en cellules bêta complètement matures qui sécrètent l’hormone insuline, qui est nécessaire pour maintenir le taux de sucre dans le sang à un niveau sain. Le CIRM finance les deux essais de phase 1/2 de ViaCyte testant différents produits candidats. Le premier produit, VC-01, encapsule les cellules et les protège du système immunitaire du patient. Le deuxième produit, le VC-02, permet aux vaisseaux sanguins du patient d’entrer en contact direct avec les cellules implantées. VC-02 est en cours de développement pour les patients présentant un DT1 à haut risque.
En savoir plus:
- Essai VC-01
- essai VC-02
Progrès et promesses dans la recherche sur le diabète