CIRM rahoittaa monia hankkeita, joilla pyritään ymmärtämään diabetesta paremmin ja muuntamaan nämä löydöt uusiksi hoitomuodoiksi.

kuvaus

Diabetes esiintyy kahdessa muodossa: tyypin 1 (tunnetaan myös nuorempana) ja tyypin 2 (tunnetaan myös aikuisena). Yhdysvalloissa noin 1,25 miljoonalla ihmisellä on tyypin 1 diabetes, jonka muotoa kantasolututkimus ensisijaisesti kohdistaa.

tyypin 1 diabetes on autoimmuunisairaus, jossa elimistön oma immuunijärjestelmä tuhoaa haiman soluja, jotka tuottavat hormoni-insuliinia. Insuliini kiertää normaalisti verenkierrossa aterian jälkeen ja antaa elimistön solujen ottaa sokeria ja käyttää sitä ravinnoksi. Ilman insuliinia solut nääntyvät ja sokeri kerääntyy verenkiertoon, jossa se voi vaurioittaa munuaisia, verisuonia ja verkkokalvoa.

tyypin 1 diabeteksen mahdollinen hoito edellyttää haiman menetettyjen insuliinia tuottavien solujen korvaamista. Tällä hetkellä ainoat solut, joita voidaan käyttää tällaiseen siirtoon, tulevat luovutetuista elimistä, joista on pulaa. Tällaiset insuliinia tuottavat solusiirrot ovat myös riskialttiita, koska vastaanottajan elimistö voi hylätä solut, jos ne eivät saa immuuneja tukahduttavia lääkkeitä.

ensimmäisen ongelman ratkaisemiseksi CIRM-rahoitteiset tutkijaryhmät ovat kehittäneet menetelmiä, joilla ihmisalkion kantasoluista saadaan korvaavia insuliinia tuottavia soluja, joita voidaan kasvattaa suuria määriä. Hiiriin ja rotiin istutetut solut pystyvät säätelemään verensokeria.

hyljintäongelman kiertämiseksi CIRM-rahoitteiset ryhmät ovat sijoittaneet luovuttajan kantasoluja laitteeseen, joka implantoi ihon alle ja suojaa soluja potilaan immuunijärjestelmältä. Toiset ryhmät tutkivat, miten immuunijärjestelmää voitaisiin säädellä, jotta kantasolusiirrot olisivat turvallisempia.

kliinisen vaiheen ohjelmat

UC San Francisco

luovuttajan haimasaarekkeiden sisältämien beetasolujen siirto voi kääntää diabeteksen oireet. Heikon elossaololuvun vuoksi elinsiirrot vaativat kuitenkin luodot useilta luovuttajilta. Koska luodesolut siirretään suoraan maksaan meneviin verisuoniin, on näiden solujen seuranta ja noutaminen tarpeen vaatiessa äärimmäisen vaikeaa. Peter Stock ja hänen tiiminsä UCSF: ssä käyttävät lisäkilpirauhasia auttaakseen elinsiirron onnistumisessa ja elinkelpoisuudessa. Saarten ja lisäkilpirauhasten samanaikainen siirto samalta luovuttajalta lisää huomattavasti beetasolujen elossaoloaikaa, mikä saattaa mahdollistaa riittävän pitkäaikaisen insuliinintuotannon ja poistaa tarpeen käyttää useita luovuttajia. Yhteissiirto tapahtuu potilaan kyynärvarressa, mikä helpottaa seurantaa ja parantaa luodonsiirtojen tehoa ja saatavuutta potilaille.

• lisätietoja tästä kokeilusta on clinicaltrials.gov

Caladrius Biosciences

Caladrius kohdistaa immuunijärjestelmän vaihtoehtoiseksi strategiaksi tyypin 1 diabetesta sairastavien potilaiden hoidossa. Tämä sairaus saa immuunijärjestelmän tuhoamaan haiman insuliinia tuottavat solut. Ryhmä kehittää kantasoluhoitoa, jossa käytetään potilaan omia soluja. He ottavat soluja, kutsutaan sääntelyn T-soluja (Tregs), potilaan omasta immuunijärjestelmästä, laajentaa näiden solujen määrä laboratoriossa ja parantaa niitä, jotta ne tehokkaammin estää autoimmuunihyökkäyksen insuliinia tuottavien solujen.

• Lue lisää projektista
• Lue lisää kliinisestä tutkimuksesta

ViaCyte

ViaCyte kehittää soluhoitoja korvaamaan menetettyjä beetasoluja tyypin 1 diabetesta (T1D) sairastaville. Hoidot ovat peräisin ihmisalkion kantasoluista, jotka ovat osittain kypsyneet haimakudoksiksi (tyyppi tuhoutuu T1D: ssä). Solut työnnetään pieneen pussiin, joka siirretään potilaan ihon alle. Siirretyt solut kehittyvät täysin kypsyneiksi beetasoluiksi, jotka erittävät hormoni-insuliinia, jota tarvitaan pitämään verensokeri terveellä tasolla. CIRM rahoittaa Viacyten kahta vaiheen 1/2 kokeilua, joissa testataan eri tuote-ehdokkaita. Ensimmäinen tuote, VC-01, kapseloi solut ja suojaa niitä potilaan immuunijärjestelmältä. Toinen valmiste, VC-02, mahdollistaa potilaan verisuonten suoran kosketuksen istutettuihin soluihin. VC-02: ta kehitetään potilaille, joilla on korkean riskin T1D-tauti.

Learn More:

• VC-01-tutkimus
• VC-02-tutkimus

diabetestutkimuksen edistyminen ja lupaus

CIRM-apurahat, jotka kohdistuvat diabetekseen

CIRM-Diabetesvideot