CIRM finanziert viele Projekte, die darauf abzielen, Diabetes besser zu verstehen und diese Entdeckungen in neue Therapien umzusetzen.

Beschreibung

Diabetes kommt in zwei Formen vor: Typ 1 (auch als Jugendlicher bekannt) und Typ 2 (auch als Erwachsener bekannt). Etwa 1,25 Millionen Menschen in den USA haben Typ-1-Diabetes, die Form, die in erster Linie durch die Stammzellforschung ins Visier genommen wird.Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das körpereigene Immunsystem die Zellen in der Bauchspeicheldrüse zerstört, die das Hormon Insulin bilden. Insulin zirkuliert normalerweise nach einer Mahlzeit im Blutkreislauf und ermöglicht es den Körperzellen, Zucker aufzunehmen und als Nahrung zu verwenden. Ohne Insulin verhungern die Zellen und der Zucker sammelt sich im Blutkreislauf an, wo er Nieren, Blutgefäße und Netzhaut schädigen kann.Jede mögliche Heilung für Typ-1-Diabetes erfordert den Ersatz der verlorenen insulinproduzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse. Derzeit stammen die einzigen Zellen, die für eine solche Transplantation verwendet werden können, aus gespendeten Organen, die knapp sind. Solche insulinproduzierenden Zelltransplantationen sind auch riskant, da die Zellen vom Körper des Empfängers abgestoßen werden können, wenn sie keine immunsuppressiven Medikamente erhalten.Um das erste Problem zu lösen, haben Gruppen von CIRM-finanzierten Forschern Methoden entwickelt, um insulinproduzierende Ersatzzellen aus humanen embryonalen Stammzellen herzustellen, die in großen Mengen gezüchtet werden können. Implantiert in Mäuse und Ratten sind diese Zellen in der Lage, den Blutzucker zu regulieren.Um das Problem der Abstoßung zu umgehen, haben CIRM-finanzierte Teams Spender-Vorläuferzellen in ein Gerät eingebracht, das unter die Haut implantiert wird und die Zellen vor dem Immunsystem des Patienten schützt. Andere Gruppen untersuchen, wie das Immunsystem reguliert werden kann, um Stammzelltransplantationen sicherer zu machen.

Programme im klinischen Stadium

UC San Francisco

Die Transplantation von Betazellen, die in Spenderpankreasinseln enthalten sind, kann die Symptome von Diabetes umkehren. Aufgrund einer schlechten Inselüberlebensrate erfordern Transplantationen jedoch Inseln von mehreren Spendern. Da Inselzellen direkt in die Gefäße transplantiert werden, die in die Leber gelangen, ist es äußerst schwierig, diese Zellen bei Bedarf zu überwachen und abzurufen. Peter Stock und sein Team an der UCSF verwenden Nebenschilddrüsen, um den Erfolg und die Lebensfähigkeit des Transplantationsverfahrens zu unterstützen. Die Ko-Transplantation von Inseln und Nebenschilddrüsen vom selben Spender erhöht das Überleben der Betazellen erheblich, was möglicherweise eine ausreichende langfristige Insulinproduktion ermöglicht und die Notwendigkeit mehrerer Spender beseitigt. Die Kotransplantation erfolgt im Unterarm des Patienten, was eine einfachere Überwachung ermöglicht und die Wirksamkeit und Zugänglichkeit von Inselchen verbessert Transplantate für Patienten.

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Caladrius Biosciences

Caladrius zielt auf das Immunsystem als alternative Strategie zur Behandlung von Patienten mit Typ-1-Diabetes ab. Diese Krankheit bewirkt, dass das Immunsystem die insulinproduzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse zerstört. Das Team entwickelt eine stammzellbasierte Therapie mit den eigenen Zellen des Patienten. Sie nehmen Zellen, sogenannte regulatorische T-Zellen (Tregs), aus dem eigenen Immunsystem des Patienten, erweitern die Anzahl dieser Zellen im Labor und verbessern sie, um den Autoimmunangriff auf die insulinproduzierenden Zellen wirksamer zu verhindern.

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ViaCyte

ViaCyte entwickelt Zelltherapien, um verlorene Betazellen für Menschen mit Typ-1-Diabetes (T1D) zu ersetzen. Die Therapien werden aus menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnen, die teilweise zu Pankreasgewebe herangereift sind (der Typ, der bei T1D zerstört wird). Die Zellen werden in einen kleinen Beutel eingeführt, der unter die Haut des Patienten transplantiert wird. Die transplantierten Zellen entwickeln sich zu voll ausgereiften Betazellen, die das Hormon Insulin absondern, das benötigt wird, um den Blutzuckerspiegel auf einem gesunden Niveau zu halten. CIRM finanziert die beiden Phase-1/2-Studien von ViaCyte, in denen verschiedene Produktkandidaten getestet werden. Das erste Produkt, VC-01, kapselt die Zellen ein und schützt sie vor dem Immunsystem des Patienten. Das zweite Produkt, VC-02, ermöglicht den direkten Kontakt der Blutgefäße des Patienten mit den implantierten Zellen. VC-02 wird für Patienten mit Hochrisiko-T1D entwickelt.

Erfahren Sie mehr:

• VC-01-Studie
• VC-02-Studie

Fortschritte und Versprechen in der Diabetesforschung

CIRM Grants Targeting Diabetes

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