CIRM finansierer mange projekter, der søger bedre at forstå diabetes og oversætte disse opdagelser til nye terapier.

beskrivelse

Diabetes kommer i to former: type 1 (også kendt som juvenil) og type 2 (også kendt som voksen). Cirka 1,25 millioner mennesker i USA har type 1-diabetes, som er den form, der primært er målrettet mod stamcelleforskning.

type 1 diabetes er en autoimmun lidelse, hvor kroppens eget immunsystem ødelægger cellerne i bugspytkirtlen, der gør hormonet insulin. Insulin cirkulerer normalt i blodbanen efter et måltid og tillader celler i kroppen at optage sukker og bruge det til mad. Uden insulin sulter cellerne, og sukkeret opbygges i blodbanen, hvor det kan skade nyrerne, blodkarrene og nethinden.

enhver potentiel kur mod type 1-diabetes kræver udskiftning af de tabte insulinproducerende celler i bugspytkirtlen. I øjeblikket kommer de eneste celler, der kan bruges til en sådan transplantation, fra donerede organer, som mangler. Sådanne insulinproducerende celletransplantationer er også risikable, fordi cellerne kan afvises af modtagerens krop, hvis de ikke modtager immunundertrykkende lægemidler.

for at løse det første problem har grupper af CIRM-finansierede forskere udviklet metoder til at fremstille erstatningsinsulinproducerende celler afledt af humane embryonale stamceller, som kan dyrkes i store mængder. Implanteret i mus og rotter er disse celler i stand til at regulere blodsukkeret.

for at omgå problemet med afvisning har CIRM-finansierede hold placeret donorprogenitorceller i en enhed, der implanterer under huden og beskytter cellerne mod patientens immunsystem. Andre grupper studerer, hvordan man regulerer immunsystemet for at gøre stamcelleafledte transplantationer sikrere.

kliniske fase programmer

UC San Francisco

Transplantation af betaceller, indeholdt i donor pancreasøer, kan vende symptomerne på diabetes. På grund af en dårlig overlevelsesrate for Øer kræver transplantationer imidlertid holme fra flere donorer. Da øceller transplanteres direkte i de Kar, der kommer ind i leveren, er det ekstremt vanskeligt at overvåge og hente disse celler, hvis behovet opstår. Peter Stock og hans team på UCSF bruger parathyroidkirtler til at hjælpe med succes og levedygtighed af transplantationsproceduren. Co-transplantation af holme og biskjoldbruskkirtler fra samme donor øger betacellens overlevelse betydeligt, hvilket potentielt muliggør tilstrækkelig langvarig insulinproduktion og fjerner behovet for flere donorer. Co-transplantationen vil forekomme i patientens underarm, hvilket muliggør lettere overvågning og forbedrer effektiviteten og tilgængeligheden af øltransplantationer for patienter.

• for at lære mere om dette forsøg på clinicaltrials.gov

Caladrius Biosciences

Caladrius er rettet mod immunsystemet som en alternativ strategi til behandling af patienter med type 1-diabetes. Denne sygdom får immunsystemet til at ødelægge de insulinproducerende celler i bugspytkirtlen. Holdet udvikler en stamcellebaseret terapi ved hjælp af patientens egne celler. De vil tage celler, kaldet regulatoriske T-celler (Tregs), fra patientens eget immunsystem, udvide antallet af disse celler i laboratoriet og forbedre dem for at gøre dem mere effektive til at forhindre det autoimmune angreb på de insulinproducerende celler.

• Læs mere om projektet
• Læs mere om det kliniske forsøg

ViaCyte

ViaCyte Udvikler celleterapier til erstatning af tabte betaceller til mennesker med type 1-diabetes (T1D). Terapierne er afledt af humane embryonale stamceller, som delvist modnes til at blive bugspytkirtelvæv (typen ødelagt i T1D). Cellerne indsættes i en lille pose, der transplanteres under patientens hud. De transplanterede celler vil udvikle sig til fuldt modne betaceller, der udskiller hormonet insulin, hvilket er nødvendigt for at holde blodsukkerniveauet på et sundt niveau. CIRM finansierer viacytes to fase 1/2 forsøg, der tester forskellige produktkandidater. Det første produkt, VC-01, indkapsler cellerne og beskytter dem mod patientens immunsystem. Det andet produkt, VC-02, gør det muligt for patientens blodkar at komme i direkte kontakt med de implanterede celler. VC-02 udvikles til patienter med højrisiko-T1D.

Lær mere:

• VC-01-forsøg
• VC-02-forsøg

fremskridt og løfte i diabetesforskning

CIRM-tilskud målrettet mod Diabetes

CIRM-Diabetesvideoer